北大教授鄧宏魁嘗試把基因編輯變成能夠醫(yī)治艾滋病的大概途徑。自二十世紀八十年月以來，艾滋病造成了龐大的公共衛(wèi)生題目和社會題目。這是一種讓人談之色變的病毒型沾染病，艾滋病毒經(jīng)歷破壞T細胞，能減弱機體抗熏染和癌癥的防御功效，患者多死于緊張熏染和癌癥。

艾滋病之所以是成為人類康健的“殺手”，是因為HIV病毒會識別并粉碎人體T細胞。而病毒是怎么“認出”T細胞的呢？不是因為它“看得到”，而是由于T細胞表面“特異性受體”的存在。

1996年，艾滋病鉆研平臺獲得了里程碑式進展：

HIV病毒入侵T細胞的要緊共受體CCR5被發(fā)現(xiàn)（鄧宏魁教授是要緊發(fā)現(xiàn)者之一）。艾滋病病毒表面的某種卵白會與CD4陽性T細胞表面的受體結(jié)合，在CCR5的贊助下，實現(xiàn)對免疫系統(tǒng)的破壞。

CCR5-Δ32純合突變的CD4陽性T細胞具備抵御HIV熏染的能力

那么，要是少了CCR5的贊助，是不是就能制止HIV的殘虐呢？隨后的鉆研發(fā)現(xiàn)，CCR5-Δ32純合突變的CD4陽性T細胞具備抵御HIV熏染的能力。這一基因突變后，免疫細胞表面的CCR5受體就會發(fā)生變更，艾滋病病毒表面的某種卵白與CD4陽性T細胞表面的受體結(jié)合就無法照常進行了。

功效性治愈

所以，經(jīng)歷基因編輯敲除成體造血干細胞上CCR5基因，再將編輯后的細胞移植到艾滋病患者體內(nèi)有大概成為“功效性治愈”艾滋病的新計謀。

適用“干細胞移植療法”的細胞要從何處來呢？即便CCR5-Δ32突變率較高的高加索人種中，其純合概率也僅有1%，非常稀有。是以鉆研職員想到，能不行人工“創(chuàng)造”出這樣的“突變”，然后移植給患者呢？

固然能夠！這也正是鄧宏魁教授課題組采納的方案。在成體造血干細胞上敲除CCR5基因，結(jié)合已經(jīng)在臨床上成熟應(yīng)用的造血干細胞移植手藝將編輯后的細胞移植給患者。造血干細胞在患者體內(nèi)增殖、分化，最終能夠造成能夠抵御HIV病毒熏染的免疫細胞。更重要的是，該計謀編輯成體細胞，不會遺傳給子息，不存在倫理題目，是理想的醫(yī)治計謀。